Proces klinického vývoja je rozdelený do fáz, ktoré nám pomáhajú postupne získavať dôležité informácie. V závislosti od hodnoteného prípravku a ochorenia môže tento proces začať pri zdravých dobrovoľníkoch podaním jednej dávky. Pri iných chorobných stavoch, ako je rakovina, môžu byť štúdie zahájené priamo u pacientov a umožňujú podávanie lieku tak dlho, pokiaľ pacient z liečby profituje. Neexistuje jediná metóda, ktorú by bolo možné použiť pre všetky lieky a ochorenia. Existuje však niekoľko všeobecných krokov, ktoré sú dôležité pre vývoj všetkých liekov v závislosti od účastníkov štúdie a aspektov hodnoteného lieku. Klinické štúdie prebiehajú pred schválením lieku (pred registráciou) a po schválení lieku (po registrácii).
- V štúdiách fázy 1 je hodnotený liek po prvýkrát podaný ľuďom. Táto fáza klinického hodnotenia nám pomáha určiť, ako často by mal byť liek podávaný a či sa vyskytujú dôležité nežiaduce účinky, o ktorých musia lekári a pacienti vedieť.
- Štúdie fázy 2 majú primárny cieľ preskúmať terapeutický účinok a vyhodnotiť bezpečnosť lieku u pacientov s ochorením alebo zdravotným stavom, ktorý je potrebné liečiť.
- Štúdie fázy 3 sa vykonávajú na väčších skupinách pacientov za účelom potvrdenia bezpečnosti a účinnosti lieku v liečbe daného ochorenia. Pretože štúdie fázy 3 sú rozsiahlejšie, umožňujú výskumným pracovníkom nájsť a porozumieť menej častým nežiaducim účinkom lieku. Tieto informácie sú pre lekárov a pacientov dôležité predtým, ako bude liek použitý v rámci širšej všeobecnej populácie. Štúdie fázy 3b sú buď štúdie realizované v dobe, keď je liek hodnotený regulačným úradom, alebo sú to štúdie vykonávané u pacientov, pre ktorých nie je liek podľa schválených údajov o lieku indikovaný.
- Poregistračné štúdie fázy 4 sa vykonávajú po schválení lieku. Ich cieľom je získať ďalšie informácie, vrátane účinkov lieku na rôzne populácie a nežiaducich účinkov súvisiacich s dlhodobým užívaním lieku v schválenej indikácii.